联拓生物宣布中国国家药品监督管理局已接受Mavacamten新药上市申请

　　每日财经（Mrcj88.cn）讯：

　　联拓生物宣布中国国家药品监督管理局已接受Mavacamten用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的新药上市申请并将其纳入优先审评

　　上海和新泽西州普林斯顿, April 21, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- 家致力于为中国和其他亚洲主要市场的患者带来创新药物的生物技术公司，于今日宣布：中国国家药品监督管理局(NMPA)已接受mavacamten用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者的新药上市申请(NDA)，并将其纳入了优先审评。

　　联拓生物首席执行官王轶喆博士表示：mavacamten作为已得到临床验证的治疗方案，是治疗梗阻性肥厚型心肌病的同类首创药物。如今我们离将这一创新药物惠及患者的目标又进了一步。国家药品监督管理局同意我们在 mavacamten中国III期临床试验还未结束前递交NDA，本身就说明了我们已有的试验结果非常积极，也彰显了我们对加速将关键疗法带给患者的承诺。同时，它也是联拓向商业化阶段公司转型的关键里程碑，体现了我们在不断变化的中国监管环境中探索和制定最优临床开发路径的能力。

　　此次新药上市申请的递交是基于mavacamten的全球关键III期EXPLORER-HCM临床试验的数据结果。该试验评估了与安慰剂相比，mavacamten在有症状的oHCM患者中的安全性和有效性。EXPLORER-HCM试验的结果证明mavacamten具有强大的疗效，在运动能力、功能状态和患者报告结局以及缓解左心室流出道梗阻的能力方面可为患者带来具有临床意义的改善。EXPLORER-HCM试验达到了其预先设定的所有主要和次要研究终点，且具有统计学意义。更多关于EXPLORER-HCM临床试验的相关信息可登陆ClinicalTrials.gov (NCT03470545) 进行查询。

　　该NDA还包括联拓在中国健康志愿者中开展的mavacamten I期药代动力学研究的临床数据。该研究证明了mavacamten的安全性、耐受性以及与在美国开展的I期药代动力学研究中观察到的相似的药代动力学特征。联拓在有症状的oHCM中国患者中正在开展的mavacamten III期双盲EXPLORER-CN试验的初步安全性数据也被用以支持该NDA的递交，这项试验的顶线数据预计将于2023年中期公布。更多关于mavacamten的药代动力学研究及EXPLORER-CN试验的相关信息可登陆ClinicalTrials.gov(NCT05135871和NCT05174416)进行查询。

　　HCM显著影响患者的生活质量，目前缺乏有效的治疗方案，临床上急需创新药物。 北京协和医院院长、心脏病学教授、EXPLORER-CN研究牵头研究者，张抒扬教授表示：作为首个靶向疾病病理生理机制的药物，mavacamten有望改善中国oHCM的治疗现状，并对患者的健康状况及日常生活能力产生积极影响。

　　关于 CamzyosTM (mavacamten)

　　CamzyosTM (mavacamten)是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗症状性纽约心脏协会(NYHA)心功能II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者，以改善功能能力和症状。除在美国外，该药也在澳大利亚、加拿大和巴西获得了监管部门的上市批准。Camzyos是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。Camzyos调节能进入可结合肌动蛋白(产生收缩力)状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生(收缩期)和残留(舒张期)横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。Camzyos将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。在HCM患者中，用Camzyos抑制肌球蛋白可减少动力性左心室流出道(LVOT)梗阻并改善心脏充盈压。

　　联拓生物于2020年8月获得了百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia的许可授权，在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡对Camzyos进行开发和商业化。2022年2月，mavacamten在中国获得了突破性疗法资格认定，用于治疗oHCM患者。

　　关于 EXPLORER-HCM

　　III期EXPLORER-HCM试验总共入组了251名有症状(NYHA心功能II级或III级)的梗阻性肥厚型心肌病患者。所有受试者在筛选时的左心室流出道(LVOT)压差(静息和/或诱发)均大于等于50 mmHg。

　　EXPLORER-HCM的主要终点为复合功能性终点，旨在评估mavacamten 对患者症状和心功能的改善效果。次要终点包括从基线到第30周的运动后LVOT压差改变、pVO2、NYHA心功能改善至少一级的受试者比例以及患者报告的结局量表评分的改变。其它终点包括从基线到第30周的超声心动图指标、循环生物标志物、心律模式和加速度的变化。

　　关于 EXPLORER-CN

　　III期EXPLORER-CN试验在中国共招募了81名有症状(NYHA心功能II或III级)的梗阻性肥厚型心肌病患者。所有受试者在筛选时的左心室流出道(LVOT)压差(静息和/或激发)均大于等于50 mmHg。

　　EXPLORER-CN研究的主要终点是从基线到第30周的Valsalva LVOT压差的变化。次要终点包括从基线到第30周左心室流出道(LVOT)梗阻的变化、NYHA心功能改善至少一级的受试者比例、患者报告的结局量表评分的改变、心脏生物标志物以及左心室质量指数。其它终点包括从基线到第30周超声心动图和心脏核磁共振指标的变化、以及第30周实现NYHA心功能改善≥1级且静息状态下Valsalva LVOT压差<30 mmHg的受试者比例。

　　关于肥厚型心肌病

　　肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚性心肌病患者。导致肥厚性心肌病最常见的原因是心肌肌节蛋白的突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。

　　目前，中国约有110万至280万名肥厚型心肌病患者，其中约有三分之二是梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者。

　　关于联拓生物

　　联拓生物(联拓)是一家跨国生物技术公司,其使命是为中国和亚洲患者带来颠覆性药物。通过与全球高度创新的生物制药公司合作，联拓生物正在推进其多样化的临床候选药物产品管线，有可能推动心血管、肿瘤、眼科、炎症疾病等不同适应症的新治疗标准。联拓生物正在建立国际化的基础设施，从而将公司定位为首选的合作对象，并为合作伙伴提供进入中国和其他亚洲市场的平台。 如需了解更多信息，请访问www.lianbio.com.

　　关于前瞻性陈述说明的注意事项

　　本新闻稿包含对未来预期、计划和前景的陈述及其他并非对历史事实的陈述，这些陈述可能构成前瞻性陈述。这些前瞻性陈述或以预期、预估、和潜在等措辞或其他类似表达来识别，但并非所有的前瞻性陈述都含有该等识别性措辞。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于公司就以下事项的计划和期望的陈述：EXPLORER-CN III期临床研究的顶线数据预计于2023年年中公布、公司将使用EXPLORER-CN及其药代动力学研究数据来支持mavacamten在中国的上市注册、mavacamten为患者生活带来的潜在影响、中国oHCM患者对新疗法有强烈需求且医生和患者对mavacamten的热情和认可度很高、公司在中国有强大的临床开发能力、公司在复杂的中国监管环境中开拓的能力、公司转型成商业化阶段公司并持续发展的能力以及公司在开发mavacamten并将其带给亚洲患者方面所具备的能力和所做的相关工作。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性陈述中显示的结果存在重大差异，包括：公司是否有能力成功地启动和实施其计划的临床试验，完成该临床试验并在预期时间内获得结果;公司计划利用其合作伙伴的全球注册试验和临床开发项目中产生的数据，以获得监管部门的批准，并最大限度地扩大其候选产品的患者范围;公司识别新候选产品并成功从第三方获取该候选产品的能力;来自其他生物技术和制药公司的竞争;一般市场情况;不断变化的法律和法规的影响，以及在LianBio向美国证券交易委员会(SEC)提交的文件中描述的风险和不确定性，包括截至2022年12月31日的10-K年度报告以及后续提交的各类报告。本新闻稿中包含的任何前瞻性声明仅以本文发布日期为准，LianBio明确声明没有任何义务更新任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。本文发布日期后读者不应视这些信息为当前的或准确的信息。

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